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马瓦卡坦(Mavacamten)是一种首创的心肌肌球蛋白变构抑制剂，主要用于治疗症状性梗阻性肥厚型心肌病(oHCM)。临床研究表明其可显著改善患者症状和运动能力，但需严格遵循剂量调整方案，停药时应逐步减量以避免病情反弹。
(1)症状改善：EXPLORER-HCMIII期试验显示，治疗30周后62%患者NYHA心功能分级改善≥1级，安慰剂组为21%。
(2)运动耐力：峰值摄氧量平均增加1.4mL/kg/min，显著优于安慰剂组(P<0.0001)。
(3)血流动力学：左心室流出道压差平均降低36mmHg，显著减轻梗阻程度。
(1)逐步减量：需在医生指导下通过4周间隔的剂量递减方案(如15mg→10mg→5mg→2.5mg)停药。
(2)反弹监测：突然停药可能导致症状反弹和LVOT压差回升，停药后8周内应持续监测心功能和症状。
(3)重启条件：若需重新治疗，必须从最低剂量(2.5mg)开始并根据超声心动图结果逐步调整。
(1)心功能监测：治疗期间每4-6周需评估LVEF，若<50%应暂停给药。
(2)药物相互作用：避免与CYP2C19强效抑制剂/诱导剂合用，可能需调整剂量。
(3)妊娠禁忌：动物研究显示胚胎毒性，育龄女性需采取高效避孕措施。
(1)常见反应：头晕(27%)、疲劳(12%)等，通常为轻度且可逆。
(2)严重风险：可能引起心力衰竭恶化，出现呼吸困难或水肿应立即就医。
