【氯苯唑酸Vyndaqel简介】

近日，美国食品药品监督管理局(FDA)已批准VYNDAQEL（tafamidis meglumine）和VYNDAMAX（tafamidis）用于治疗成年人野生型或遗传型转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病(ATTR-CM)，以降低心血管相关死亡率和住院率。

VYNDAQEL和VYNDAMAX是首个转甲状腺素蛋白稳定剂氯苯唑酸的两种口服制剂，也是第一个且目前唯一获得FDA批准治疗ATTR-CM的药物。

转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病是一种罕见的致死性疾病，其特点是错误折叠的蛋白质形成异常物质（淀粉样物质）沉积于心脏，表现为限制性心肌病和进行性心力衰竭。既往并没有获批治疗ATTR-CM的药物；可用的治疗方案仅仅包括对症治疗，在个别情况下进行心脏（或心脏与肝脏）移植。目前在美国大约有10万ATTR-CM患者，其中确诊的患者仅占1-2%。

批准日期：2019年5月6日  公司：辉瑞

YNDAQEL（tafamidis meglumine）胶囊，用于口服

初始美国批准：2019年

VYNDAMAX TM（tafamidis）胶囊，用于口服给药

初始美国批准：2019年

【氯苯唑酸Vyndaqel作用机制】

Tafamidis是TTR的选择性稳定剂。Tafamidis在甲状腺素结合位点与TTR结合，稳定化合物并减缓解离成单体，这是淀粉样蛋白形成过程中的限速步骤。

【氯苯唑酸Vyndaqel适应症和用法】

VYNDAQEL和VYNDAMAX是转甲状腺素蛋白稳定剂，用于治疗野生型或遗传性心肌病

转甲状腺素介导的成人淀粉样变性，可降低心血管死亡率和心血管相关住院率。

【氯苯唑酸Vyndaqel剂量和用量】

推荐剂量为：

VYNDAQEL每天口服80毫克，或

VYNDAMAX每天口服61毫克

VYNDAMAX和VYNDAQEL不能以每mg为基础进行替代。

【氯苯唑酸Vyndaqel剂量形式和强度】

胶囊：Tafamidis葡甲胺20mg和tafamidis 61mg。

【氯苯唑酸Vyndaqel禁忌症】

无。

【氯苯唑酸Vyndaqel用于特定人群】

怀孕：根据动物研究，可能会导致胎儿伤害。

哺乳期：建议不要母乳喂养。

【氯苯唑酸Vyndaqel包装提供/存储和处理】

VYNDAQEL 20mg（tafamidis葡甲胺）软明胶胶囊是黄色，不透明，椭圆形，并用“VYN 20”印刷。

VYNDAQEL胶囊

规格

20毫克   NDC：6609-1975-40

包配置

纸箱的4个中间纸箱。每个中间纸箱包含3个吸塑卡。每个泡罩卡包含10个胶囊。（总共120个胶囊）

VYNDAMAX 61毫克（tafamidis）软明胶胶囊为红棕色，不透明，长圆形，并印有

VYNDAMAX胶囊

规格

61毫克   NDC：6609-8730-30

包配置

纸箱的3个吸塑卡。每个吸塑卡含有10粒胶囊。（总共30粒）

将VYNDAQEL和VYNDAMAX储存在20°C至25°C（68°F至77°F）的受控室温下;允许温度为15°C至30°C（59°F至86°F）