转甲状腺素蛋白淀粉样变性病是一种较为罕见的疾病，目前为止有很多人都没有听说过这种疾病，确诊的人数也是比较少，正因为转甲状腺素蛋白淀粉样变性病的“不起眼”。有很多患者并不会重视这个疾病，从而错过了最佳的治疗阶段，对于转甲状腺素蛋白淀粉样变性病的治疗，药物的使用是必不可少的。

氯苯唑酸是一款治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性病的药物，适用于早期患者，能够很好的控制患者的病情，延缓患者周围神经功能缺损的作用，氯苯唑酸还是第一批用于治疗该疾病的药物，能够阻止蛋白质错误折叠形成的淀粉样蛋白，下面就让我们一起来深入的了解一下氯苯唑酸究竟是一款什么药物吧。

氯苯唑酸(Vyndaqel)Pfizer/ 辉瑞制药

了解氯苯唑酸前，先来了解下转甲状腺素蛋白淀粉样变性病

转甲状腺素蛋白淀粉样变性病是一种罕见病，其特征为患者体内存在有缺陷的血液蛋白，即转甲状腺素蛋白(TTR)。这种缺陷蛋白容易破裂，由此导致患者体内出现纤维样物质(淀粉样蛋白原纤维)沉积。淀粉样蛋白原纤维的沉积会对组织和器官造成损害，影响它们的正常功能。当病变累及神经时，该病便被称为转甲状腺素蛋白家族性淀粉样多发性神经病(TTR-FAP)。

氯苯唑酸药理作用

氯苯唑酸中的活性物质tafamidis是转甲状腺素蛋白稳定剂。该物质附着于缺陷蛋白，即转甲状腺素蛋白，并使其稳定。通过这种方式，氯苯唑酸可以阻止转甲状腺素蛋白分解，进而防止淀粉样蛋白原纤维的形成并延缓神经疾病的进展。

一项全球性、安慰剂对照、随机双盲实验研究中，总共纳入了441位转甲状腺素蛋白淀粉样变性病患者，包括变异型和遗传型患者，以及野生型转甲状腺素蛋白淀粉样变性病心肌病患者。

得出的研究结果显示，在治疗的30个月期间，和安慰剂对比，氯苯唑酸显著降低了野生型和遗传型转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病患者的心血管以及全因死亡的相关住院率，并且氯苯唑酸将全因住院率与全因死亡率分别降低32%与30%。

氯苯唑酸降低了亚组的死亡风险，遗传型转甲状腺素蛋白淀粉样变性病患者组中，死亡风险降低近31%，野生型转甲状腺素蛋白淀粉样变性病亚组降低29%，患者的活动能力得到了大幅度的改善，生活质量明显提高。

安全性方面，氯苯唑酸是非常突出的，氯苯唑酸本身的毒性较低，患者如果长期服用的话也能够起到很好的安全性，在保证治疗效果的同时又保证了一定的安全性，这是很多同类药物都做不到的优势，也是氯苯唑酸广泛应用于临床的原因。

由于氯苯唑酸突出的疗效，很多患者对氯苯唑酸的购买渠道比较感兴趣，想要购买氯苯唑酸的患者可以咨询海鸥药房客服，了解氯苯唑酸正规的购买渠道，双方签署保密协议，不经手药品款项，放心靠谱，大可放心咨询。