帕克替尼(Pacritinib)是用于治疗骨髓纤维化伴严重血小板减少症的JAK2/IRAK1抑制剂,需严格遵循剂量方案并监测血液学毒性。其疗效显著但需警惕出血、心脏毒性等风险,特殊人群用药需个体化调整。
(1)标准剂量:200mg口服每日两次,空腹或与食物同服。整粒吞服不可掰开,漏服后4小时内可补服,超过则跳过。
(2)剂量调整:血小板<50×10⁹/L时减至100mg每日两次;出现3级非血液学毒性暂停给药,恢复后降量50%。
(1)脾脏体积缩小:III期试验显示35%患者脾脏体积缩小≥35%,中位持续缓解时间12.3个月。
(2)症状改善:总症状评分降低≥50%的患者比例达27%,包括盗汗、骨痛等症状缓解。
(1)血液监测:治疗前及每2周检测全血细胞计数,3级以上贫血或血小板减少需暂停给药。
(2)心脏风险:基线QTc>450ms禁用,避免联用延长QT间期药物,出现心悸、晕厥立即停药。
(3)出血管理:术前7天停药,避免合用抗血小板药物,消化道出血发生率约8%需警惕。
(1)肝损患者:Child-PughB级减量至100mg每日两次,C级禁用。肾功能不全无需调整。
(2)妊娠哺乳:妊娠期禁用,育龄女性需避孕至停药后1月。哺乳期暂停喂养。