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贝组替凡(Belzutifan)是首个获批用于治疗VHL综合征相关肾细胞癌的HIF-2α抑制剂，通过靶向缺氧诱导因子通路发挥抗肿瘤作用。本指南将详细介绍其适应症、用法用量及不良反应管理要点。
(1)VHL综合征相关肾细胞癌：适用于无需立即手术的成年患者。
(2)VHL综合征相关中枢神经系统血管母细胞瘤：可延缓肿瘤生长。
(3)VHL综合征相关胰腺神经内分泌肿瘤：显示疾病控制效果。
(1)标准剂量：每日一次口服120mg，整片吞服，可与食物同服。
(2)剂量调整：出现3级贫血时暂停给药，恢复后减量至80mg继续治疗。
(3)治疗时长：持续用药直至疾病进展或出现不可耐受毒性。
(1)靶向抑制HIF-2α蛋白，阻断VHL基因缺失导致的异常血管生成。
(2)特异性作用于缺氧信号通路，减少对正常组织影响。
(1)贫血：发生率90%，定期监测血红蛋白，必要时输血支持。
(2)缺氧：监测血氧饱和度，慢性肺病患者需谨慎使用。
(3)乏力：62%患者出现，建议合理安排活动与休息。
(4)消化道反应：恶心(39%)、便秘(31%)，可对症处理。
(1)避孕要求：治疗期间及停药后1周需采取高效避孕措施。
(2)药物相互作用：避免联用强CYP3A4诱导剂或抑制剂。
(3)监测要求：定期检查血常规、血氧及肝功能。
