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贝组替凡(Belzutifan)是用于治疗VHL综合征相关肿瘤的HIF-2α抑制剂，其标准用法为每日口服一次，主要适应症包括肾细胞癌、胰腺神经内分泌肿瘤等VHL相关病变。
(1)标准剂量：成人推荐每日一次口服120mg，需整片吞服，可与食物同服或空腹服用。
(2)剂量调整：出现≥3级贫血时应中断给药，恢复后减量至40mg每日一次。
(3)用药时长：持续治疗直至疾病进展或出现不可耐受毒性，临床试验中位治疗时间达21个月。
(1)VHL相关肾细胞癌：用于无需立即手术的肾透明细胞癌患者。
(2)VHL相关胰腺神经内分泌肿瘤：治疗局部晚期或转移性pNET。
(3)VHL相关中枢神经系统血管母细胞瘤：适用于无法手术切除的病例。
(1)监测要求：治疗期间需定期检测血红蛋白、血氧饱和度及肝功能。
(2)禁忌人群：妊娠期禁用(可能导致胎儿畸形)，哺乳期应停止哺乳。
(3)不良反应管理：90%患者出现贫血，需根据严重程度调整剂量或暂停给药。
