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贝组替凡(Belzutifan)是一种新型HIF-2α抑制剂，用于治疗VHL综合征相关肿瘤，其用药需注意贫血、缺氧风险及特殊人群调整。
贝组替凡是一种口服小分子缺氧诱导因子-2α(HIF-2α)抑制剂，通过靶向抑制HIF-2α蛋白二聚化，阻断缺氧信号通路异常激活。该药2021年获FDA批准用于治疗希佩尔-林道(VHL)综合征相关的肾细胞癌、中枢神经系统血管母细胞瘤等。
(1)血液学毒性
可导致严重贫血(血红蛋白<8g/dL)，治疗前需检测血红蛋白，治疗期间每2周监测1次，必要时输血或暂停用药。
(2)缺氧风险
可能引发低氧血症，慢性肺病患者需监测血氧饱和度，出现呼吸困难需立即评估，中重度COPD患者禁用。
(3)胚胎-胎儿毒性
育龄女性治疗前需确认妊娠状态，用药期间及停药后1周需采取高效避孕措施，孕妇绝对禁用。
(4)肝功能监测
Child-PughB级患者需减量50%，C级患者禁用。治疗期间定期检测ALT/AST，出现3级以上肝损应停药。
(5)药物相互作用
与强效CYP3A4诱导剂联用会降低疗效，应避免合用。与敏感CYP3A4底物联用需谨慎，可能增加后者毒性。
(6)其他不良反应
常见疲劳、头痛、头晕等中枢神经系统症状，用药期间避免驾驶。监测血糖异常及电解质紊乱。
