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全部名称： 利司扑兰片剂、Evrysdi、risdiplam、エブリスディ錠
适 应 症：适用于所有经遗传学确诊的SMA患者，包括：婴儿型(Type1)、晚发型(Type2/3)、无症状期SMA患者
生产厂家：美国基因泰克
利司扑兰片剂主要用于治疗脊髓性肌萎缩症(SMN)，这是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病，主要影响婴幼儿和儿童，但也可能在成人中发病。
1.通用名：利司扑兰(Risdiplam)
2.商品名：EVRYSDI™
3.剂型：口服溶液(粉末需配制)
4.主要成分：每瓶含利司扑兰60mg，配制后浓度为0.75mg/mL
5.辅料：抗坏血酸、依地酸二钠、异麦芽酮糖醇、甘露醇、聚乙二醇6000、苯甲酸钠、草莓香精、三氯蔗糖、酒石酸
脊髓性肌萎缩症(SMA)：用于治疗2月龄及以上患者的SMA(包括婴儿型及晚发型)。
1.规格：60mg/瓶(配制后80mL，浓度0.75mg/mL)
2.性状：粉末为浅黄色至浅绿色，配制后为黄绿色至黄色澄清液体。
1.配制：由药师用79mL纯化水配制，摇匀后静置10分钟。
2.剂量：
2月龄至<2岁：0.2mg/kg/日
≥2岁且体重<20kg：0.25mg/kg/日
≥2岁且体重≥20kg：5mg/日
3.给药方式：每日1次，餐后口服或通过饲管给药，给药后饮水确保吞咽完全。
4.漏服处理：6小时内可补服，超过6小时跳过;呕吐后无需补服。
1.肝功能不全：中重度(Child-PughB/C)禁用。
2.肾功能不全：无需调整。
1.监测要求：定期检查肝功能、血常规及生长发育指标。
2.特殊提示：
配制后溶液需避光冷藏(2-8°C)，64天后丢弃。
避免接触皮肤或黏膜，若接触需立即冲洗。
不可与配方奶或牛奶混合。
1.孕妇：基于动物数据，可能致胎儿harm，需权衡利弊。
2.哺乳期：暂停哺乳(药物可能分泌至乳汁)。
3.儿童：2月龄以下安全性未确立。
4.老年人：无需调整剂量。
1.常见(≥10%)：
婴儿型：发热、上呼吸道感染、肺炎、便秘、呕吐、腹泻、皮疹。
晚发型：发热、腹泻、皮疹、口腔溃疡。
2.严重但罕见：视网膜毒性(动物数据)、QT间期延长。
1.对利司扑兰或辅料过敏者。
2.中重度肝功能不全(Child-PughB/C)。
1.MATE转运体底物(如二甲双胍)：避免联用(可能增加毒性)。
2.CYP3A抑制剂/诱导剂：无显著影响。
1.未配制粉末：室温(15-30°C)保存，原包装避光。
2.配制后溶液：冷藏(2-8°C)，64天后丢弃。
制造商：Genentech,Inc.(美国，罗氏集团成员)。
注：用药期间若出现持续发热、视力变化或严重腹泻，需及时就医。具体用药需遵医嘱。
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