利司扑兰片剂(Evrysdi)效果怎么样-海鸥药房

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利司扑兰片剂(Evrysdi)效果怎么样

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发表时间：2025-09-16 17:20

利司扑兰片剂(Evrysdi)是一种用于治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)的口服药物，通过调节SMN2基因剪接增加功能性SMN蛋白产生，其疗效已在临床试验中得到验证。以下从核心疗效、特殊人群响应及长期治疗优势三方面具体说明。

1 核心疗效数据

（1）婴儿型SMA：FIREFISH研究显示，12个月治疗使41%患儿实现无支撑独坐，显著改善运动里程碑。

（2）迟发型SMA：SUNFISH试验证实，24个月治疗使患者MFM32量表评分平均提升1.36分，优于自然病程。

（1）SMN2拷贝数：2拷贝患者疗效最显著，3拷贝者需延长观察周期至18个月评估效果。

（2）年龄因素：2岁以下患儿运动功能改善更明显，成人患者以稳定病情为主要治疗目标。

（1）持续获益：开放标签扩展试验表明，60个月治疗使85%患者维持或进一步提升运动功能。

（2）安全性：最常见不良反应为发热/腹泻/皮疹，严重肝/肾毒性发生率低于1%，适合长期用药。

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