药品名称：ビルトラルセン

商品名称：Viltepso

英文名：viltolarsen

适应症

VILTPSO是一种反义寡核苷酸，适用于治疗杜氏肌营养不良症患者的DMD基因突变，该突变适合外显子53跳跃。该适应症是根据在接受VILEPSO治疗的患者中观察到的骨骼肌中肌营养不良蛋白产生的增加而加速批准的。对该适应症的持续批准可能取决于验证性试验中对临床益处的验证和描述。

规格剂量

250mg/5mL每瓶

用法用量

VILTPSO的推荐剂量为根据患者的体重和80mg/kg的推荐剂量计算VILEPSO的总剂量，每周一次，静脉输注60分钟。

如果漏服一剂VILEPSO，应在预定的给药时间后尽快给药。

在开始VILEPSO之前应测量血清胱抑素C、尿试纸和尿蛋白/肌酐比值。考虑在开始使用VLTEPSO之前测量肾小球滤过率。建议在治疗期间监测肾毒性。在输注VILEPSO之前或最近一次输注后至少48小时获取尿样。

常见副作用

最常见的不良反应(在接受VILEPSO治疗的患者中发生率≥15%)是上呼吸道感染、注射部位反应、咳嗽和发热。

注意事项

在接受维托拉森的动物中观察到肾毒性。尽管在使用VLTEPSO的临床研究中未观察到肾毒性，但使用VLTEPSO的临床经验有限，并且在某些反义寡核苷酸给药后观察到肾毒性，包括可能致命的肾小球肾炎。服用VILEPSO的患者应监测肾功能。由于骨骼肌质量减少对肌酐测量值的影响，血清肌酐可能不是DMD患者肾功能的可靠测量值。在开始VILEPSO之前应测量血清胱抑素C、尿试纸和尿蛋白/肌酐比值。在开始VILEPSO之前，还考虑使用外源性滤过标记物测量肾小球滤过率。治疗期间，每月监测尿试纸，每三个月检测一次血清胱抑素C和尿蛋白/肌酐比值。只有预计不含VILEPSO的尿液才可用于监测尿蛋白。可以使用在输注前VILEPSO输注当天获得的尿液，或最近一次输注后至少48小时获得的尿液。或者，使用不使用连苯三酚红试剂的实验室测试，因为该试剂有可能与尿液中排泄的任何VILEPSO发生交叉反应，从而导致尿蛋白假阳性结果。