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日本新药株式会社的Viltepso为何会被美国FDA会加速审批上市呢?
相关药品:Viltepso     阅读量:1027
发表时间:2021-12-23 11:15

Viltepso是一种反义寡核苷酸药物,它能通过阻断抗肌萎缩蛋白基因中的外显子53,以此来促进功能性抗肌萎缩蛋白的形成。Viltepso是全世界首个能对年龄只有4岁的孩子提高抗肌萎缩蛋白水平的有效药物。在2020年8月份,日本新药株式会社宣布美国食品药品监督管理局(FDA)加速批准了Viltepso进入美国市场,用于治疗杜氏肌营养不良症患者。那么,为何美国FDA会加速审批Viltepso上市呢?

Viltepso(viltolarsen)日本新药株式会社

日本新药株式会社的Viltepso为何会被美国FDA会加速审批上市呢?


美国FDA给出的结果为,日本新药株式会社的临床数据显示,在杜氏肌营养不良症患者中,抗肌萎缩蛋白的含量增加,这能合理预测Viltepso在经基因检测证实存在突变适合使用跳过第53号外显子治疗的杜氏肌营养不良症患者中的临床益处。并且美国FDA做出这个决定时,还考虑了Viltepso相关的潜在风险、该病的致命性和衰弱性以及缺乏可用的治疗方法。


作为加速审批程序的一部分,FDA要求日本新药株式会社进行临床试验,以确认该药物的临床益处。这项正在进行的研究旨在评估Viltepso是否能提高杜氏肌营养不良症患者的站立时间。如果试验未能验证临床疗效,FDA可能会启动程序撤销对该药物的批准,不过好在的是,临床实验中不管是有效性还是安全性,都表现出良好的效果,获得了美国FDA的认可。


所以,这对杜氏肌营养不良症患者来说,效果好、安全性高,无疑是最好的信息,可以放心使用Viltepso治疗自身病症了。

[ 免责声明 ] 以上内容整理于FDA、DRUGS及网络,仅作信息交流使用,如需获得治疗方案指导,请前往正规医院就诊。

相关药品

全部名称:Viltepso,viltolarsen,ビルトラルセン
生产厂家:日本株式会社
药品规格:
250mg/5ml
药品价格:¥11610.00
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