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奥维昔巴特(Bylvay)作为胆汁酸调节剂，适用于1岁及以上Alagille综合征患者的胆汁淤积性瘙痒长期治疗，临床研究显示可持续使用达48周。其通过抑制回肠胆汁酸转运蛋白(IBAT)发挥作用，常见不良反应为腹泻和肝功能异常。
(1)疗程时长：关键临床试验中持续用药48周显示安全性良好，EMA批准用于长期治疗。
(2)特殊人群：儿童患者需根据体重调整剂量(40-80kg用600μg，≥80kg用1200μg)，长期用药需定期监测生长指标。
(3)中断标准：出现严重腹泻或ALT升高>3倍ULN时应暂停给药。
(1)瘙痒改善：III期试验显示用药3周后瘙痒评分降低≥1级的患者达44%(安慰剂组21%)。
(2)生化指标：血清胆汁酸水平平均降低45%，但个体差异较大。
(3)生活质量：长期用药患者睡眠质量评分改善率达62%。
(1)靶点作用：选择性抑制回肠末端IBAT蛋白，阻断胆汁酸肠肝循环。
(2)后续效应：促使肝脏合成替代胆汁酸途径，降低毒性胆汁酸蓄积。
(3)分子层面：通过减少FXR受体过度激活，间接调节胆汁酸合成限速酶CYP7A1。
(1)监测要求：前3个月每2周检测ALT/AST，之后每月监测。
(2)药物相互作用：可能影响脂溶性维生素吸收，需补充维生素ADEK。
(3)禁忌证：胆道完全梗阻患者禁用，肠梗阻病史者慎用。
