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司美替尼(selumetinib)是一种MEK抑制剂，主要用于治疗神经纤维瘤病1型相关的丛状神经纤维瘤，其常见副作用包括皮肤反应、胃肠道症状及心脏毒性等，需密切监测不良反应并个体化调整用药方案。
司美替尼获批用于治疗2岁及以上神经纤维瘤病1型(NF1)患者的症状性、不可手术的丛状神经纤维瘤(PN)。该适应症基于客观缓解率(ORR)和持续缓解时间(DOR)的加速批准，需进一步验证临床获益。
(1)皮肤反应
包括皮疹(80%)、痤疮样皮炎(63%)和甲沟炎(36%)，多为1-2级。需保持皮肤清洁湿润，严重时需暂停用药或减量。
(2)胃肠道症状
常见腹泻(70%)、恶心(50%)和呕吐(40%)，可通过饮食调整缓解。3级以上症状需中断治疗直至恢复，后续减量25%重新给药。
(3)心脏毒性
可能引起左心室射血分数下降(15%)和高血压(10%)。用药前需评估心功能，治疗期间定期监测血压和心电图。
包括视网膜静脉阻塞(1.4%)、心肌病(1.1%)和横纹肌溶解症(0.7%)。出现视力改变、胸痛或肌痛需立即就医。严重不良反应需永久停药。
(1)儿童患者
2岁以上儿童按体表面积给药(25mg/m²bid)。需监测生长发育指标，注意骨骼生长板毒性风险。
(2)肝肾功能不全
轻度肝损无需调整剂量，中重度缺乏数据。轻度肾损(GFR≥60)无需调整，中重度需谨慎使用。
需空腹服用(餐前2小时或餐后1小时)，整粒吞服。漏服超过6小时跳过该次剂量。治疗期间避免接种活疫苗，并定期监测CPK水平。
