芦可替尼(Ruxolitinib)作为JAK1/2抑制剂,在骨髓纤维化、真性红细胞增多症等血液系统疾病中显示出显著疗效,其效果已通过多项临床试验验证,但需根据患者具体病情评估适用性。
(1)骨髓纤维化:可缩小脾脏体积、改善全身症状,中危-2和高危患者总生存期延长率达59%。
(2)真性红细胞增多症:对羟基脲耐药或不耐受患者,血红蛋白达标率提升至60%以上。
(1)靶向抑制JAK-STAT通路,阻断异常造血信号传导。
(2)调节促炎细胞因子水平,改善肿瘤微环境。
(1)COMFORT-II研究显示,24周时35%患者脾脏体积缩小≥35%。
(2)RESPONSE试验证实,红细胞压积控制率较标准治疗提高3倍。
(1)需监测血小板计数,严重血小板减少症患者禁用。
(2)可能增加感染风险,活动性结核患者需先完成抗结核治疗。