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艾伏尼布(ivosidenib)作为IDH1突变型急性髓系白血病(AML)的靶向治疗药物，其临床效果主要体现在诱导分化、延长生存期和提高缓解率等方面，具体疗效受突变负荷、治疗线数等因素影响。
(1)靶向抑制：选择性阻断IDH1突变酶活性，逆转2-羟基戊二酸(2-HG)积累导致的表观遗传异常，促使白血病细胞分化成熟。
(2)代谢调控：通过降低2-HG水平恢复α-酮戊二酸依赖性双加氧酶功能，纠正DNA和组蛋白异常甲基化状态。
(1)新诊断患者：单药治疗IDH1突变AML的完全缓解率(CR)达30.4%，中位缓解持续时间8.2个月。
(2)复发难治患者：CR+CRh(完全缓解伴部分血液学恢复)率为32.8%，中位总生存期9个月，显著优于传统化疗。
(3)联合治疗：与阿扎胞苷联用时，新诊断AML患者的CR率达47.2%，中位无事件生存期12.6个月。
(1)突变特征：IDH1 R132C突变患者缓解率较其他亚型高约15%，且缓解持续时间更长。
(2)治疗线数：首次复发患者缓解率(41.7%)显著高于多线治疗失败者(18.5%)。
(3)合并突变：同时存在NPM1突变者疗效更优，而伴随FLT3-ITD突变可能降低响应率。
(1)老年患者：≥75岁人群的CR率与年轻患者相当，且耐受性良好。
(2)继发性AML：治疗疗效与原发性AML无统计学差异，CR率维持在28-33%范围。
(3)髓外病变：对中枢神经系统浸润显示一定活性，但数据有限需进一步验证。
