司美替尼(Selumetinib)是一种MEK1/2抑制剂靶向药,主要用于治疗1型神经纤维瘤病(NF1)相关的丛状神经纤维瘤,通过阻断MAPK信号通路抑制肿瘤生长,是首个获批用于该适应症的口服靶向药物。
(1)通用名称:司美替尼
(2)商品名称:Koselugo
(3)药物类别:MEK1/2抑制剂
(1)1型神经纤维瘤病:适用于2岁及以上NF1患者的症状性、不可手术的丛状神经纤维瘤治疗。
(2)临床试验适应症:正在研究用于多种RAS/RAF通路异常的实体瘤,包括低级别浆液性卵巢癌、甲状腺癌等。
(1)靶点抑制:选择性抑制MEK1和MEK2激酶活性,阻断MAPK信号通路。
(2)抗肿瘤效应:通过抑制该通路异常激活,减少肿瘤细胞增殖并诱导凋亡。
(1)肿瘤缓解率:关键试验显示总体缓解率达66%,可持续缩小肿瘤体积。
(2)症状改善:可显著缓解疼痛、运动功能障碍等肿瘤相关症状。