普拉替尼(Pralsetinib)是一种高选择性RET抑制剂,通过靶向抑制RET基因融合及突变,阻断下游信号通路,从而发挥抗肿瘤作用,主要用于治疗RET阳性的非小细胞肺癌和甲状腺癌等实体瘤。
(1)普拉替尼通过选择性抑制RET蛋白的异常激活,阻断MAPK、PI3K-AKT等信号通路,抑制肿瘤细胞增殖并诱导凋亡。
(2)该药对RET基因融合(如KIF5B-RET、CCDC6-RET)及激活突变(如RET V804L/M、M918T)具有高度选择性。
(1)非小细胞肺癌:治疗转移性RET融合阳性非小细胞肺癌成人患者,被FDA指定为孤儿药。
(2)甲状腺癌:用于12岁及以上患者的晚期或转移性RET融合阳性甲状腺癌,特别是放射性碘难治性病例。
(1)口服给药方便,具有高选择性和强效抑制作用,可精准靶向RET变异肿瘤。
(2)为传统治疗失败的RET阳性患者提供了新的治疗选择,显著改善预后。