阿伐曲泊帕是一种口服小分子血小板生成素受体激动剂(TPO-RA)，通过选择性结合并激活人源TPO受体，刺激骨髓巨核细胞增殖分化，促进血小板生成。

一、适应症

阿伐曲泊帕是一种血小板生成素受体激动剂，适用于以下情况：

1.慢性肝病相关血小板减少症‌：用于计划接受手术操作的成人慢性肝病患者的血小板减少症治疗。

2.成人慢性免疫性血小板减少症(ITP)‌：用于对先前治疗反应不足的成人慢性ITP患者。

3.儿童ITP‌：用于1岁及以上对先前治疗反应不足的持续性或慢性ITP儿童患者。

二、用法用量规范‌

1.慢性肝病患者‌

剂量方案‌：根据术前血小板计数选择剂量。血小板<40×10⁹/L者每日60mg(3片)，40-50×10⁹/L者每日40mg(2片)，连续口服5天，手术前10-13天开始给药。

监测要求‌：需在治疗前和手术当天检测血小板计数。

2.成人及≥6岁儿童ITP‌

初始剂量‌：20mg(1片)每日一次，随餐服用。根据血小板反应调整剂量，最大不超过40mg/日。

剂量调整‌：血小板<50×10⁹/L时每周递增一个剂量水平(20mg→40mg)，>200×10⁹/L时需减量。

3.1-6岁儿童ITP‌

剂型选择‌：使用DOPTELETSPRINKLE口服颗粒(10mg/粒)。初始剂量10mg(1粒)每日一次，最大不超过20mg/日。

特殊用法‌：需将颗粒撒在软食(如苹果酱)或液体中立即服用，不可咀嚼或整粒吞服。

4.药物相互作用管理‌

CYP2C9/CYP3A4双重抑制剂‌(如氟康唑)：需减少初始剂量至20mg每周三次。

CYP2C9/CYP3A4双重诱导剂‌(如利福平)：需增加初始剂量至40mg每日一次。

三、副作用与注意事项‌

常见不良反应‌

1.慢性肝病患者‌：发热(10%)、腹痛(7%)、恶心(7%)、头痛(6%)、外周水肿(3%)。

2.成人ITP患者‌：头痛(31%)、疲劳(28%)、鼻出血(26%)、关节痛(19%)、牙龈出血(15%)。

3.儿童ITP患者‌：病毒感染(20%)、鼻咽炎(20%)、咳嗽(17%)、发热(17%)。

严重风险警示‌

1.血栓/栓塞事件‌：慢性肝病患者发生门静脉血栓风险0.4%，成人ITP患者动脉/静脉血栓发生率7%。需监测血小板计数，避免过度升高。

2.肝毒性‌：需定期监测肝功能，尤其与CYP抑制剂联用时。

3.出血风险‌：ITP患者治疗初期需密切监测血小板变化。

特殊人群用药‌

1.孕妇‌：动物实验显示胚胎毒性，用药期间需有效避孕。

2.哺乳期‌：治疗期间及停药2周内禁止哺乳。

3.儿童‌：≥1岁患者安全性已证实，需根据年龄选择剂型。

四、临床疗效数据‌

1.慢性肝病‌：ADAPT-1/2研究显示，60mg组66-69%患者避免输血，40mg组88%患者达标。

2.成人ITP‌：治疗6个月后，中位有效应答时间12.4周(对照组0周)。

3.儿童ITP‌：27.8%患者实现持续血小板应答(对照组0%)，81.5%患者至少2次达标。