胆管癌(BTC)是指原发于胆管内皮细胞的恶性肿瘤，大多数胆管癌在肺门部分生长。这个位置很特殊，血管分布复杂，很多患者在发现后期，癌细胞特别容易转移到血管神经，所以治疗非常困难，预后不是很好。胆管癌患者的年存活率低于50%。根治性手术5年后患者的生存率仅为13%-25%。

BTC是一组发生在胆管和胆囊中的罕见和侵袭性癌症。 BTC的发病率通常取决于地理区域内每种类型的常见危险因素的患病率。

在美国、欧洲和日本，每年约有5万人被诊断出患有BTC，全球约21万人。这些患者预后较差，大约只有5%到15%的BTC患者能够存活5年。2020年12月，在美国，Imfinzi被授予用于治疗BTC的孤儿药称号。

TOPAZ-1 III期临床试验高水平阳性结果显示，在晚期BTC患者中，德瓦鲁单抗(Imfinzi，durvalumab)联合标准护理化疗与单纯化疗相比，患者的总生存(OS)获益具有统计学意义和临床意义。

在一项预先确定的中期分析中，独立数据监测委员会得出结论，与单纯化疗相比，Imfinzi联合化疗患者的OS得到了改善，该试验达到了主要终点。联合用药也证明了无进展生存率(PFS)和总有效率以及主要次要终点的改善。

与单纯化疗相比，Imfinzi联合化疗耐受性良好，安全性与对照组相似，且未增加因不良事件导致的停药率。

首尔大学医院内科和首尔大学医学院肿瘤科Do-Youn Oh教授表示：“晚期胆道癌患者迫切需要新的治疗方法，因为在很大程度上，一线治疗的进展停滞了10多年。TOPAZ-1是首个3期临床试验，表明在标准化疗中加入免疫疗法可显著提高患者的总体生存期。该试验的结果是治疗晚期胆道癌的重大进展，为晚期胆道癌患者带来了新的希望。”