艾曲波帕是一种口服小分子血小板生成素(TPO)受体激动剂，通过特异性结合并激活TPO受体(c-Mpl)，刺激骨髓中巨核细胞增殖与分化，从而促进血小板生成。

一、适应症

艾曲波帕是一种血小板生成素受体激动剂，适用于以下情况：

1.成人及儿童(≥1岁)慢性免疫性血小板减少症(ITP)‌：用于对皮质激素、免疫球蛋白或脾切除术反应不足的患者，仅适用于血小板减少程度和临床状况增加出血风险的患者。

2.慢性丙型肝炎相关血小板减少症‌：用于需干扰素治疗的慢性丙型肝炎患者，仅适用于血小板减少妨碍干扰素治疗initiation或维持的患者。

3.重型再生障碍性贫血(SAA)‌：

一线治疗：联合标准免疫抑制疗法(IST，如马抗胸腺细胞球蛋白和环孢素)用于≥2岁患者。

难治性SAA：用于对免疫抑制疗法反应不足的患者。

限制使用‌：

不适用于骨髓增生异常综合征(MDS)患者。

与无干扰素的直接抗病毒药物联用治疗慢性丙型肝炎的安全性和有效性尚未确立。

二、用法用量规范‌

1.通用注意事项‌：

需空腹或与低钙食物(≤50mg钙)同服，避免与含多价阳离子(如铁、钙、铝、镁)的药物或食物同服(间隔至少2小时或4小时)。

根据血小板计数调整剂量，避免血小板过度升高(目标：ITP≥50×10⁹/L，HCV达到抗病毒治疗阈值)。

2.具体剂量方案‌：

ITP患者‌：

成人及≥6岁儿童：初始50mg每日一次(东亚/东南亚裔或肝损伤患者减至25mg)。

1-5岁儿童：初始25mg(口服混悬液)或1.2mg/kg每日一次(东亚/东南亚裔减至0.8mg/kg)。

最大剂量：75mg/日。

慢性丙型肝炎患者‌：

初始25mg每日一次，每2周调整至最大100mg/日。

SAA患者‌：

一线治疗：联合IST时，12岁及以上患者150mg/日，6-11岁75mg/日，2-5岁2.5mg/kg/日(东亚/东南亚裔减量50%)。

难治性SAA：初始50mg/日(东亚/东南亚裔或肝损伤患者25mg/日)，最大150mg/日。

3.剂型‌：

片剂：12.5mg(白色)、25mg(橙色)、50mg(蓝色)、75mg(粉色)。

口服混悬剂：12.5mg/包、25mg/包，需用水调配后立即服用。

三、副作用与注意事项‌

常见不良反应‌：

1.ITP患者‌：头痛(31%)、恶心(19%)、腹泻(19%)、ALT升高(5%)、皮疹(5%)。

2.丙型肝炎患者‌：贫血(40%)、发热(30%)、疲劳(28%)、咳嗽(15%)。

3.SAA患者‌：ALT升高(29%)、胆红素升高(17%)、皮疹(8%)。

严重风险警示‌：

1.肝毒性‌：可能引发严重肝损伤，需定期监测肝功能。若ALT≥3×ULN伴胆红素升高或肝损伤症状，需停药。

2.血栓风险‌：门静脉血栓(丙型肝炎患者发生率1%)、动脉血栓(ITP患者发生率6%)。

3.MDS进展为AML‌：禁用MDS患者，可能加速白血病转化。

4.白内障‌：治疗前及期间需进行眼科检查。

5.实验室干扰‌：

艾曲波帕可能干扰胆红素、肌酐等检测结果，需告知实验室患者用药情况。

四、禁忌症‌

对药物成分过敏者禁用。

无绝对禁忌症，但存在以下情况需谨慎：活动性肝病、血栓高风险因素、MDS患者。

五、特殊人群用药‌

孕妇‌：动物实验显示胚胎毒性，用药期间需避孕。

哺乳期‌：治疗期间及停药后7天内禁止哺乳。

儿童‌：≥1岁ITP患者及≥2岁SAA患者安全性和有效性已证实。

肝损伤患者‌：ITP或SAA患者需减量，丙型肝炎患者无需调整。

六、临床疗效数据‌

ITP‌：50mg组59%-70%患者血小板≥50×10⁹/L，维持中位时间12.4周。

丙型肝炎‌：联合干扰素治疗患者SVR率提升(23%vs14%)。

SAA‌：一线治疗6个月完全缓解率44%，中位缓解持续时间24.3个月。