β-地中海贫血是一种血红蛋白基因缺陷引起的遗传性血液疾病，是一种较为常见的染色体阴性遗传疾病，每年发病的患者基数较为庞大，β-地中海贫血与无效红细胞的生成有着较大的关系，无效红细胞生成会造成不健康红细胞的产生，同时红细胞的数量逐渐减少，从而导致患者出现严重贫血，患者在这种情况下，身体会较为虚弱。

不同于传统的贫血，β-地中海贫血的治疗方式较为有限，主要治疗方法除了输注红细胞之外，还会使用药物进行阶段性的治疗。红细胞输注很容易引发患者铁超载现象，导致器官损伤并产生严重的并发症，因此药物治疗是最为稳妥的方法。

现实生活中，β-地中海贫血的治疗面临多重的困境，除了要面对血源紧张之外，长期输送血液会导致患者产生潜在的感染风险，经济开销也是比较大的，因此广大患者对药物的需求越来越高，针对β-地中海贫血，目前可以使用的药物有这款罗特西普，也是全球患者关注较广的药物。

罗特西普(Reblozyl)Acceleron制药

罗特西普是全球首款且目前唯一用于治疗β-地中海贫血和低危骨髓增生异常综合征等相关贫血的红细胞成熟剂，目前已在欧盟、美国和加拿大获批。对于符合条件的患者而言，罗特西普已成为一个重要的治疗选择。

罗特西普的出现有望打破国内在β-地中海贫血治疗领域的困境，作为全球首款重组融合蛋白类药物，罗特西普能够促进红细胞成熟，提升患者体内血红蛋白的水平。与此同时，罗特西普的全新机制能够降低患者对输血以及祛铁治疗的依赖性，提升治疗的效率，还能规避反复输血潜在的风险，比如说上文提到的铁堆积，避免对肝以及心脏功能产生影响。

BEYOND是一项II期、随机、双盲、安慰剂对照的多中心研究，旨在探索罗特西普对比安慰剂用于成人非输血依赖性β-地中海贫血治疗的疗效和安全性。符合条件的患者为患有β-地中海贫血或患有血红蛋白(Hb)E复合β-地中海贫血，>=18岁，且在随机分组前的24周之内接受红细胞输注<=5个单位，平均基线Hb值<=10.0 g/dL的人群。

经罗特西普治疗后，有21.4%的患者的输血负担与基线相比降低超过33%，显著优于安慰剂组(4.5%)，且患者铁过载显著降低，由此可能改善患者生活质量。

随着罗特西普的上市，相信全球越来越多的患者都能得到充分的治疗，国内的患者想要购买罗特西普的话可以咨询海鸥药房客服，了解罗特西普正规的购买渠道以及详细的购买信息，海外直邮到家，不经手药品款项，双方签署保密协议，患者大可以放心咨询。